Ny ms behandling viser løfte, men eksperter opfordrer til forsigtighed


Ny ms behandling viser løfte, men eksperter opfordrer til forsigtighed

At klare en eksisterende behandling for multipel sklerose ved at undertrykke og genstarte immunsystemet har givet positive resultater, men også medfører risici, ifølge forskning offentliggjort i The Lancet .

Behandlingen indebærer at tage stamceller fra knoglemarv og genindføre dem i blodstrømmen for at "genstarte" immunsystemet.

Den nye måde at kombinere kemoterapi med stamcelletransplantation på, har forhindret hjerne læsion tilbagefald hos over 95 procent af undersøgelsens deltagere.

Resultaterne af et klinisk fase II forsøg viser, at 8 ud af de 23 patienter, der blev behandlet med succes, fortsatte med at fungere godt 7 ½ år efter behandling.

Ingen tidligere behandling har formået at kontrollere fremskridt i multipel sklerose (MS) i denne grad, men forskere advarer om, at interventionen kan være for risikabel til udbredt anvendelse.

Omkring 2 millioner mennesker over hele verden lever med MS, en langsigtet inflammatorisk, autoimmun sygdom, der påvirker centralnervesystemet (CNS).

Nogle specialiserede behandlingscentre tilbyder autolog hematopoietisk stamceltransplantation (aHSCT) til patienter med MS. Stamceller tages fra patientens knoglemarv, mens kemoterapi bruges til at undertrykke immunforsvaret.

Stamcellerne sættes derefter tilbage i blodstrømmen, teoretisk "nulstiller" immunsystemet og stopper det fra at angribe kroppen.

Tilbagefald er imidlertid almindeligt, så forskere søger mere effektive og pålidelige metoder.

Dræber immunresponset for at forbedre resultaterne

Dr. Harold Atkins og kolleger fra Ottawa Hospital og Ottawa University i Canada ønskede at se, hvad der ville ske, hvis de fuldstændig ødelagde, snarere end blot undertrykker immunsystemet under stamcellebehandling.

  • Det præcise antal tilfælde af MS i USA er ukendt
  • Symptomer omfatter træthed, synsproblemer, ændret fornemmelse og nedsat mobilitet
  • 2 ud af 3 personer med MS forbliver mobile, om end med et ganghjælpemiddel.

Lær mere om MS

De antog, at dette kunne føre til en lavere tilbagefaldshastighed og større chance for langsigtet remission.

De 24 patienter var i alderen 18-50 år og deltog i tre canadiske hospitaler til behandling af MS. De havde alle en dårlig prognose.

Deltagernes score på den udvidede handicapstatusskala (EDSS) viste, at deres handicapniveau varierede fra moderat til at have brug for et walkinghjælp til at gå 100 meter.

Alle havde modtaget standard immunosuppressiv terapi tidligere men med begrænset succes. Patienter oplever i gennemsnit 1,2 tilbagefald pr. År. De 24 MRI-scanninger, der blev taget i starten af ​​den nuværende undersøgelse, afslørede i alt 93 hjerneskader.

I den nye tilgang undertrykte forskerne ikke immunsystemet før transplantationen af ​​stamcellerne; De ødelagde det helt.

De fjernede immunceller fra stamcellerne, der skulle genintroduceres til kroppen ved at give patienterne en stærkere kemoterapi regime end normalt.

Behandlingen indeholdt cyclophosphamid, busulfan og kanin anti-thymocyt globulin.

Den kemoterapi, vi bruger, er meget effektiv til at krydse blodhjernebarrieren, og det kan hjælpe med at eliminere de skadelige immunceller fra centralnervesystemet."

Dr. Harold L. Atkins

De vurderede for:

  • Tilbagefald af MS symptomer
  • Nye hjerneskader
  • Vedvarende fremskridt af EDSS score.

Holdet søgte efter deltagere at overleve og være fri for MS-aktivitet efter 3 år.

En behandling både farlig og imponerende

En deltager overlevede ikke på grund af leversvigt og sepsis efter kemoterapi.

Resultaterne viste ingen tilbagefald i de resterende 23 patienter i de næste 4 til 13 år. Ingen påviselig ny sygdomsaktivitet optrådte på MR-billeder efter behandlingen, og kun en af ​​de 327 MR-scanninger taget i opfølgningsperioden viste en ny læsion.

MS indebærer en gradvis forringelse af hjernefunktionen, men i ni af deltagerne sænket forværringen til et normalt tempo af aldring.

Otte patienter havde EDSS score, der fortsatte med at forbedre 7 ½ år efter behandling.

Efter 3 år var seks patienter i stand til at reducere eller stoppe modtagelsen af ​​handicapbetalinger, og de vendte tilbage til arbejde eller uddannelse.

Otte patienter oplevede en moderat toksisk effekt, og 14 patienter havde en mild toksisk virkning efter transplantation.

Aggressiv terapi kan ikke være til gavn for alle patienter

Begrænsninger omfatter den lille prøvestørrelse og manglen på en kontrolgruppe.

Forfatterne understreger behovet for forsigtighed, for større kliniske forsøg for at bekræfte resultaterne og for mere forskning for at reducere risikoen.

Yderligere undersøgelser bør også fastslå, hvilke patienter der højst sandsynligt vil have gavn af denne type behandling.

De advarer også om, at dette er en aggressiv behandling og opfordrer folk til at afveje ikke blot de mulige fordele, men også risikoen for alvorlige komplikationer.

De bemærker også, at en sådan behandling kun bør være tilgængelig i centre, der specialiserer sig i både MS-behandling og stamcellebehandling, ellers inden for rammerne af et klinisk forsøg.

I en sammenhængende kommentar beskriver Dr. Jan Dörr fra NeuroCure Clinical Research Center i Berlin, Tyskland resultaterne som "imponerende" og siger, at de synes at "udligne enhver anden tilgængelig behandling for multipel sklerose." Han bemærker dog, at aHSCT har "en dårlig sikkerhedsprofil" vedrørende behandlingsrelateret dødelighed.

Dr. Dörr mener ikke, at denne undersøgelse straks vil ændre tilgange til behandling af MS på grund af de involverede risici.

Men i betragtning af en "stigende popularitet ved brug af tidlig aggressiv behandling" foreslår han, at hvis sikkerhed kan sikres, kan det i sidste ende blive en generel behandlingsmulighed.

Læs om forskning, der tyder på et arveligt link til nogle typer af MS.

The Guild Season 5 Full Season with Trivia Annotations (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom