Ved at skabe syge leverceller fra en lille prøve af menneskelig hud har forskere for første gang vist, at stamceller kan bruges til at modellere en bred vifte af arvelige lidelser. University of Cambridge forskernes resultater, som forhåbentlig vil føre til nye behandlinger for dem, der lider af leversygdomme, blev offentliggjort i Journal of Clinical Investigation.

Fordi leverceller (hepatocytter) ikke kan dyrkes i laboratoriet, er det svært vanskelig at undersøge leverforstyrrelser. Denne nye forskning, der blev finansieret af Wellcome Trust og Medical Research Council (MRC), viser imidlertid, hvordan man skaber syge leverlignende celler fra patienter, der lider af en række leverforstyrrelser.

Ved at replikere organs celler kan forskere ikke kun undersøge præcis, hvad der sker i en syg celle, de kan også teste effektiviteten af ​​nye terapier til behandling af disse tilstande. Det er håbet, at deres opdagelse vil føre til skræddersyede behandlinger for bestemte personer og til sidst cellebaseret terapi - når celler fra patienter med genetiske sygdomme bliver "helbredt" og transplanteret tilbage. Da processen kunne bruges til at modelere celler fra andre dele af kroppen, kunne deres resultater have konsekvenser for forhold, der påvirker andre organer.

Dr. Ludovic Vallier fra MRC Center for Stamcellebiologi og Regenerativ Medicin, University of Cambridge, hovedforsker af forskningen, sagde: "Vores arbejde er et vigtigt skridt i retning af at levere de kliniske løfter om stamceller. Gjort, og vores gruppe er dedikeret til at nå dette ultimative mål ved at øge den viden, der er nødvendig for udviklingen af ​​nye terapier."

I Storbritannien er leversygdom den femte største dødsårsag efter hjerte-kar-sygdomme, kræft, slagtilfælde og luftvejssygdomme. I løbet af de sidste 30 år er dødeligheden fra leversygdom hos unge og midaldrende mennesker steget over seks gange, hvor antallet af personer, der dør af sygdommen, stiger med 8-10 procent hvert år.

I 2012 forventes Det Forenede Kongerige at have de højeste leversygdomsdødsfrekvenser i Europa, og uden handling til bekæmpelse af sygdommen kan det overvinde slagtilfælde og hjertesygdomme som den største dødsårsag inden for de næste 10-20 år. I USA tegner det sig for ca. 25.000 dødsfald om året.

For deres forskning tog forskerne hudbiopsier fra syv patienter, som led af en række arvelige leversygdomme og tre raske individer (kontrolgruppen). De omprogrammerede derefter celler fra hudprøverne tilbage til stamceller. Disse stamceller blev derefter brugt til at generere leverceller, der efterlignede en bred vifte af leversygdomme - første gang patientspecifikke leversygdomme er modelleret ved hjælp af stamceller - og at skabe 'sunde' leverceller fra kontrolgruppen. Vigtigt er, at de tre sygdomme, forskerne modellerede dækkede en bred vifte af patologiske mekanismer, og dermed demonstrerede den potentielle anvendelse af deres forskning på en lang række sygdomme.

Dr. Tamir Rashid fra Laboratoriet for Regenerativ Medicin, University of Cambridge, hovedforfatter af papiret, sagde: "Vi ved, at da manglen på donorleverorganer mangler alternative strategier, skal vi straks søge. Vores undersøgelse forbedrer muligheden for, at sådanne alternativer bliver Fundet - enten ved hjælp af nye lægemidler eller en cellebaseret terapeutisk tilgang."

Professor Mark Thursz, specialist i leversygdom og professor i hepatologi ved Imperial College (der ikke var tilknyttet undersøgelsen) kommenterede betydningen af ​​forskningen: "Leversygdom er den femte mest almindelige årsag til dødelighed i mange udviklede lande og I modsætning til de andre hovedårsager til døden er antallet af leverrelaterede dødeligheder stigende.

"Udviklingen af ​​patientspecifikke levercellelinier fra stamceller er et betydeligt fremskridt i kampen mod leversygdomme. Denne teknologi holder løfte på kort sigt ved at levere nye værktøjer til at udforske leversygdomsbiologi og på længere sigt som et potentielt potentiale Kilde til leverceller til patienter med leversvigt."

Bemærkninger:

Papiret 'Modellering af arvelige metaboliske forstyrrelser i leveren ved hjælp af humane inducerede pluipotente stamceller' blev offentliggjort i udgaven af ​​25. august 2010 af Journal of Clinical Investigation.

Kilde: University of Cambridge

Thorium. (Video Medicinsk Og Professionel 2023).