Embryonale stamceller til behandling af macular degeneration trial godkendt af fda
Det første forsøg er blevet godkendt af FDA ved hjælp af retinale celler afledt af humane embryonale stamceller til behandling af patienter med SMD (Stargardt's Macula Dystrophy), en fælles form for makuladegeneration, der påvirker unge. FDA havde klinisk hold på indledningen af fase I / II klinisk forsøg på flere centre - det er nu blevet løftet, meddelte firmaet Advanced Cell Technologies i dag.
Stargardt's Macular Dystrophy , Nogle gange kaldes Juvenil Macular Dystrofi , Er en arvelig tilstand, hvor makulaen - det centrale område af nethinden - er berørt. Makulaen er ansvarlig for det vi ser direkte foran os, den vision der kræves til detaljerede aktiviteter, såsom skrivning og læsning, og påvisning og forståelse af farve. I SMD, som ofte synes at forekomme, når patienten er mellem ti og tyve år, ophører nogle af makula cellerne med at virke, hvilket resulterer i problemer med central vision, detaljeret vision og muligvis farveopfattelse - specielt cellerne i det pigmenterede lag Af nethinden, kaldet retinale pigmentepitel (RPE), forringes og dør. Det er en progressiv sygdom, som i sidste ende fører til blindhed.
Dr. Robert Lanza, Chief Scientific Officer, Advanced Cell Technologies, sagde:
- "Der er i øjeblikket ingen behandling for Stargardt's sygdom. Ved hjælp af stamceller kan vi generere en næsten ubegrænset forsyning af sunde RPE-celler, som er de første celler, der dør af i SMD og andre former for makuladegeneration. Vi har testet disse celler i Dyremodeller af øjenlidelse hos rotter har vi set 100% forbedring i visuel ydeevne over ubehandlede dyr uden nogen negative virkninger. Vores undersøgelser viste, at cellerne var i stand til omfattende redning af fotoreceptorer hos dyr, der ellers ville være gået blinde. -normal funktion blev også opnået i en musemodel af Stargardts sygdom. Vi håber at se en lignende fordel hos patienter med forskellige former for makuladegeneration."
Fordi FDA udstedte RPE-cellerne Orphan Drug-betegnelsen, vil Advanced Cell Technologies også være berettiget til skattelettelser, tilskudsmidler, accelereret godkendelse og marketing eksklusivitet i op til syv år efter godkendelse.
Raymond Lund, Ph.D., en respekteret retinal cellefysiologi og vision restaurering ekspert, sagde:
- "Studieresultaterne af ACT's RPE-celler implanteret i de forskellige dyremodeller af makuladegeneration var fænomenale. Hvis ACT observerer en lille smule af denne fordel hos mennesker, vil det ikke være noget mindre end et hjemløb."
- "Initialisering af vores kliniske forsøg med makuladegeneration er en vigtig milepæl i udviklingen af udvikling af menneskelige embryonale stamcellebaserede terapier rettet mod store verdensomspændende markeder. Jeg tror, at generationer vil se tilbage på dette tidspunkt som en af de mest spændende i medicinhistorien. Med igangsættelsen af dette kliniske forsøg og Gerons tidligere i efteråret er området for regenerativ medicin klar til at tage embryonale stamcelleterapier fra rigdommen til nebulous potentiale til håndterbare og virkelige behandlinger, der vil gøre en betydelig forskel i Lever af millioner af mennesker over hele verden. Dette er virkelig en 'game changer' for det medicinske samfund."
Edmund Mickunas, Vice President for Regulatory, Advanced Cell Technology, sagde:
- "Disse patientnumre er svimlende i størrelse, og når konsekvenserne for sundhed og livskvalitet overvejes i den sammenhæng, udgør makuladegeneration et af de mere betydningsfulde, umættede medicinske behov i vores samfund. Med momentet i denne Stargardts forsøg, Og den unikke oplevelse, vi har opnået som et af de få virksomheder i verden, der har lykkedes at tage et hESC-program ind i klinikken, forbereder vi os på at udvide vores bly med en IND i brugen til behandling af aldersrelateret makuladegeneration Som arkivering for at påbegynde kliniske forsøg i Europa, i den nærmeste fremtid."
Susan Lim: Transplant cells, not organs (Video Medicinsk Og Professionel 2023).
