Pfizer huntingtons sygdomslægemiddel fejler, stoppet forskning


Pfizer huntingtons sygdomslægemiddel fejler, stoppet forskning

Huntington's Disease (HD) er en genetisk lidelse, der fører til demens og har været en kompleks opgave for pharma-virksomheder at forsøge at erobre. Som kampen slår igennem, har et nyt lægemiddel af Pfizer mislykkedes i fase tre forsøg som rapporteret af den medicinske kæmpe i denne uge.

The Hereditary Disease Foundation, en forskningsgruppe født ud af den første støtteorganisation, var medvirkende til at finde genet i 1993. Siden dengang har der været vigtige opdagelser hvert par år, og forståelsen af ​​sygdommen er forbedret på trods af manglende tilstrækkelighed behandling.

Nuværende forskningsretninger omfatter bestemmelse af den eksakte mekanisme af sygdommen, forbedring af dyremodeller for at fremskynde forskning, kliniske forsøg med lægemidler til behandling af symptomer eller langsom sygdomsprogression og undersøgelse af procedurer som stamcellebehandling med det formål at reparere skader forårsaget af Sygdommen.

David Hung, M.D., formand og administrerende direktør for medivation, der var i en fælles indsats med Pfizer, udtalte:

"Vi er skuffede over resultaterne af HORIZON-undersøgelsen, der har givet det høje ubehøvede behov i denne patientpopulation. På dette tidspunkt vil vi standse udviklingen af ​​dimebon i Huntington-sygdommen, herunder den igangværende åbne forlængelsesundersøgelse. Vi fortsætter vores igangværende 12 Monte fase 3 CONCERT forsøg med dimebon og dens åbne forlængelse hos patienter med mild til moderat Alzheimers sygdom. Vi forventer at rapportere toplinjedata fra CONCERT i første halvdel af 2012."

Medivation og Pfizer har et globalt samarbejde for at udvikle og kommercialisere dimebon til behandling af Alzheimers sygdom og Huntington sygdom. I henhold til aftalen har selskaberne arbejdet sammen om udviklingsprogrammet Dimebon.

Alle homo sapiens har Huntingtin-genet (HTT), som koder for proteinet Huntingtin (Htt). En del af dette gen er en gentagen sektion kaldet en trinukleotid gentagelse, som varierer i længden mellem individer og kan ændre længden mellem generationer.

Ifølge Medilexicon.com:

"Huntington's sygdom er en neurodegenerativ lidelse, som normalt er opstået i tredje eller fjerde årti, kendetegnet ved chorea og demens, patologisk er der bilateralt markeret atrofi af putamen og hovedet af caudatukernen. Autosomal dominerende arv med fuldstændig gennemtrængning forårsaget Ved mutation associeret med trinukleotidreaktionsudvidelse i Huntington-genet (HD) på kromosom 4p."

Når længden af ​​denne gentagne sektion når en bestemt tærskel, producerer den en ændret form af proteinet, der kaldes mutant Huntingtin protein (mHtt). De forskellige funktioner af disse proteiner er årsagen til patologiske forandringer, der igen forårsager sygdomssymptomer. Huntingtons sygdomsmutation er genetisk dominerende og næsten fuldt penetrerende: mutation af en af ​​en persons HTT gener forårsager sygdommen.

Det er ikke arvet efter køn, men længden af ​​gentagen del af genet og dermed dets sværhedsgrad kan påvirkes af den berørte forælders køn.

Pfizers Steve Romano, MD, Senior Vice President, Medicines Development Group Head, Primary Care Business Unit tilføjer:

"Huntingtons er et udfordrende sygdomsområde, og vi er også skuffede over HORIZON-resultaterne. Resultaterne forventes fremlagt på et kommende medicinsk møde."

Søgningen efter en løsning vil fortsætte i henhold til forskere.

Kilder: Lancet og Medivation News Release

Huntington’s Disease: A Tragic Inheritance (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom