Hæmorord - første ledningsprodukt godkendt af fda


Hæmorord - første ledningsprodukt godkendt af fda

FDA har godkendt HEMACORD, det første ledningsblodprodukt, der nogensinde skal godkendes i USA. Det anvendes til hæmatopoietiske stamceltransplantationsprocedurer for personer med sygdomme, som påvirker det bloddannende system - kendt som det hæmatopoietiske system. Potentielle patienter omfatter dem med visse former for blodcancer, såvel som personer med arvelige metaboliske og immunforstyrrelser.

Karen Midthun, M.D., direktør, FDA's Center for Biologisk Evaluering og Forskning, sagde:

"Brugen af ​​blod blod hæmatopoietisk stamceller terapi tilbyder potentielt livreddende behandlingsmuligheder for patienter med disse typer af lidelser."

Ifølge FDA er HEMACORD indikeret for:

".. anvendelse i ikke-relaterede donor hæmatopoietiske stamceller transplantationsprocedurer... hos patienter med forstyrrelser, der påvirker det hæmatopoietiske system, der arves, erhverves eller er resultatet af myeloablativ behandling."

Myeloablativ behandling refererer til behandling, der resulterer i alvorlig eller fuldstændig udtømning af knoglemarvsceller.

HEMACORD indeholder HPCs - hæmatopoietiske stamceller - fra ledningsblod.

  • Hæmatopoietiske midler - vedrørende dannelse af blod eller blodceller
  • Progenitorceller Betyder - tidlige efterkommere af stamceller, der kun kan differentiere, de kan ikke forny sig længere, som stamceller kan. Differentier betyder at ændre sig under udvikling til mere specialiserede former. Progenitorceller er med andre ord ikke stamceller, men de kan blive, omdanne til (differentiere) visse typer modne celler.
Tre kilder til hæmatopoietiske stamceller (HPC'er) kan anvendes i transplantationer:
  • Ledningsblod
  • Knoglemarv
  • Perifert blod
Når HPC'erne infunderes i en patient, kommer de til benmargen, hvor de opdeles og modnes. De modne celler kommer ind i blodbanen, hvor de enten helt eller delvist genopretter blodlegemer, hvilket resulterer i bedre immunfunktion, blandt andet.

Præsident og administrerende direktør for New York Blood Center, skaberne af HEMACORD, Christopher D. Hillyer, MD, sagde:

"Vi er begejstrede over at være den første offentlige blodblodbank med en FDA-licens

Produkt til transplantation."

I 2009 udstedte FDA "Vejledning for industrien: Minimalt manipuleret, ikke-relateret allogent placental / navlestrengsblod beregnet til hæmatopoietisk rekonstitution for specificerede indikationer." Målet er at hjælpe skabere og markedsførere af visse ledningsblod enheder indsende deres produkter til godkendelse. Der blev indført en toårig indfasningsperiode for fabrikanterne til at indsende enten en undersøgende ny lægemiddelansøgning eller en licensansøgning. Indfasningsperioden udløb den 20. oktober 2011. Sådanne ansøgninger skal nu indsendes.

En boxed advarsel kommer med HEMACORD, som advarer læger og patienter om risikoen ved GVHD (Graft Versus Host Disease), infusionsreaktioner, graft failure og engraftment syndrom - hver af dem er potentielt livstruende.

FDA siger, at personer, der modtager Hemacord, kræver nøje overvågning.

Agenturet tilføjede:

"En risikovurdering, enhedsvalg og administration af HEMACORD skal udføres under ledelse af en læge med erfaring i hæmatopoietisk stamcelle-transplantation."

New York Blood Center Vice President og Program Director of NCBP (National Cord Blood Program), Pablo Rubinstein, MD, sagde:

"Ansøgningsprocessen har været en streng og uddannelsesmæssig for os alle på National Cord Blood Programmet. Vi har altid forstået, at levering af højkvalitets ledningsblod enheder til klinisk brug kræver grundige videnskabelige og tekniske definitioner af metoder, detaljeret analyse af resultater, Og hårdt arbejde.

At opnå systematisk overensstemmelse med FDA Good Manufacturing Practices og Good Tissue Practices giver yderligere sikkerhed for konsistensen, styrken, renheden, sikkerheden og effektiviteten af ​​NCBP-ledningsblod enheder."

Ledningsblod Indsamles ved at sprøjte ud placenta gennem navlestrengen under fødslen, efter at den nyfødte er blevet fjernet fra navlestrengen.

Government Surveillance of Dissidents and Civil Liberties in America (Video Medicinsk Og Professionel 2024).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Medicinsk praksis