Motor neuron sygdom ser stamcelle gennembrud


Motor neuron sygdom ser stamcelle gennembrud

Et gennembrud i et stamcelleprogram finansieret af UK-baserede MND Association har i høj grad forbedret chancerne for at udvikle effektive behandlinger for Motor Neurone Disease (MND), hvor den overvejende form er amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Et internationalt team ledet af Storbritanniens Universitet i Edinburgh og King's College London og Columbia University i New York har for første gang gjort levende menneskelige motorneuroner, der har de vigtigste egenskaber ved MND / ALS. De lavede de syge nerveceller ved hjælp af stamceller afledt af voksen hud.

At have en sådan laboratoriemodel for en sygdom, der håndterer stort, forbedrer den hastighed, som potentielle nye lægemidler kan screenes på, og hjælper med at udvide forståelsen af ​​sygdommen.

Programleder Dr Siddharthan Chandran, professor i neurologi ved Edinburghs universitet og kolleger, skriver om denne vigtige milepæl i den 26. marts online før udskrivning, spørgsmålet om PNAS .

Chandran sagde i en erklæring:

"Brug af stamceller til patienten til at model MND i en skål giver utallige muligheder for, hvordan vi studerer årsagen til denne forfærdelige sygdom samt hurtigere narkotikaopdagelse ved at give en omkostningseffektiv måde at teste mange tusinde potentielle behandlinger på."

Motor Neuron Disease (MND) er et udtryk, der dækker flere forskellige forhold, der kendetegnes ved den tidlige degenerering af motoriske nerver (kaldet neuroner eller neuroner).

Som sygdommen skrider frem, forårsager det svaghed og spild af musklerne, hvilket fører til gradvist tab af mobilitet i arme og ben og vanskeligheder med tale, indtagelse og vejrtrækning.

Der er fire hovedtyper af MND, som hver især påvirker mennesker på forskellige måder. Den mest almindelige form er ALS, som er karakteriseret ved svaghed og spild i lemmerne.

Den gennemsnitlige forventede levetid for ALS er fra to til fem år efter symptomstart, selv om der er sjældne eksempler på personer med ALS, der lever meget længere end dette, måske den mest berømte er den 70-årige britiske teoretiske fysiker Stephen Hawking, der blev diagnosticeret I hans tidlige 20s.

En sjælden, arvet form for MND skyldes en mutation i TDP-43 genet (mutationen er kendt som M337V). Selvom mutationen selv er sjælden, spiller proteinet, som genet koder for, en nøglerolle i de fleste MND-tilfælde.

Til deres undersøgelse tog Chandran og kolleger hudceller fra en 56-årig mandlig donor med den sjældne form af TDP-43-genet, og ved hjælp af en cocktail af kemikalier "omprogrammeres" dem til at blive første stamceller (inducerede pluripotente stamceller eller IPSC'er, ikke i modsætning til dem der stammer fra embryoner) og derefter motorneuroner.

Motorneuronerne med den unormale TDP-43 var forskellige fra motoriske neuroner fremstillet af hudceller fra raske mennesker i flere forskellige og vigtige træk. For eksempel levede de ikke så længe, ​​og de var mere sårbare over for skader.

Forskerne fandt også, at proteinet fra det defekte TDP-43-gen havde en større tendens til at aggregrere og danne klumper. Denne "misakkumulering" er et kendetegn for syge neuroner i MND og giver forskere den første mulighed for direkte at observere effekten af ​​unormal TDP-43 på levende menneskelige celler.

I en erklæring beskriver MND Association undersøgelsen som "principprincip", at hudceller med succes kan omdannes til syge motorneuroner og en betydelig milepæl i £ 800.000-programmet, hvis formål er at fremstille en robust humancellemodel af MND Der trofast afspejler de cellulære begivenheder, der sker i patienten, og kan bruges af forskere rundt om i verden.

Dr. Brian Dickie, direktør for forskningsudvikling hos MND Association, sagde, at præstationen også var "testamente for betydningen af ​​internationalt samarbejde med fremtrædende forskere fra førende institutioner rundt om i verden fokuseret på det fælles mål om forståelse og i sidste ende besejre denne ødelæggende sygdom".

Nina Tandon: Could tissue engineering mean personalized medicine? (Video Medicinsk Og Professionel 2024).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom