Hjerneceller der er afledt af hudceller til huntingtons forskning


Hjerneceller der er afledt af hudceller til huntingtons forskning

Ifølge en undersøgelse offentliggjort i tidsskriftet Celle stamcelle , Har forskere med succes udviklet neuroner, der udviser virkningerne af Huntingtons sygdom (HD) ved hjælp af stamceller afledt af hudceller.

I øjeblikket er der ingen kur mod sygdommen, og der findes ingen behandlinger. Disse resultater åbner mulighed for at teste behandlinger for den dødelige lidelse i en petriskål.

Undersøgelsen er arbejdet i et Huntington's Disease iPSC Consortium, herunder forskere fra Johns Hopkins University School of Medicine i Baltimore, Cedars-Sinai Medical Center i Los Angeles og University of California, Irvine og seks andre grupper.

Huntingtons sygdom er en arvelig, dødbringende neurodegenerativ lidelse. Udbruddet af HD optræder normalt under midlife, selv om det også kan strejke i barndommen - som hos patienten, der donerede materialet til cellerne i denne undersøgelse. Sygdommen forårsager rykkede, træklignende bevægelser, manglende muskelkontrol, psykiatriske lidelser og demens og i sidste ende døden.

Christopher A. Ross, M.D., Ph.D., professor i psykiatri og adfærdsvidenskab, neurologi, farmakologi og neurovidenskab på Johns Hopkins University School of Medicine og en af ​​de ledende forskere i undersøgelsen forklarede:

"At have disse celler vil gøre det muligt for os at screene for terapeutiske midler på en måde, som vi ikke har været i stand til før i Huntingtons sygdom. For første gang vil vi kunne studere hvordan stoffer virker på humane HD-neuroner og forhåbentlig tager disse resultater direkte Til klinikken."

Holdet tester for tiden små molekyler for evnen til at blokere HP iPSC degeneration. Ifølge forskerne kunne disse molekyler potentielt udvikles til nye lægemidler til Huntingtons sygdom.

Desuden kan holdets evne til at skabe "HD i en skål" også have konsekvenser for lignende forskning i andre sygdomme som Parkinsons og Alzheimers.

I undersøgelsen tog holdet en hudbiopsi fra en 7-årig patient med meget tidlig start på alvorlig HD. I laboratoriet i Hongjun Song, Ph.D., en professor ved Johns Hopkins Institute for Cell Engineering, blev hudcellerne dyrket i kultur og derefter oprettet i pluripotente stamceller. Derudover blev en anden cellelinje oprettet på samme måde i Dr. Ross's lab fra en enkeltperson uden HD. Samtidig blev andre HD og kontrol iPS-cellelinjer genereret som en del af det NINDS-finansierede HD iPS-cellekonsortium.

I løbet af tre måneder konverterede forskerne cellerne til generiske neuroner og derefter til mellemstore spiny neuroner. Holdet opdagede, at de mellemstore spiny neuroner de skabte viste hurtig degeneration uden omfattende støtte næringsstoffer. Kontrolceller linjer på den anden side viste ingen degeneration.

Ross, direktør for Baltimore Huntington's Disease Center, sagde:

"Disse HD-celler handlede lige som vi håbede. Du vil aldrig kunne få en model i en skål af en human neurodegenerativ sygdom som denne. Nu har vi dem, hvor vi virkelig kan studere og manipulere dem og forsøge at kurere Dem af denne forfærdelige sygdom. Den kendsgerning, at vi overhovedet kan gøre det, forbløffer os stadig."

En variation i huntingtin-genet (HTT) er ansvarlig for den skade, der er forårsaget af HD. Denne mutation fører til fremstilling af en unormal og giftig version af huntingtinproteinet. Ifølge forskerne er skabelsen af ​​"HD i en skål" den bedste måde at finde ud af, hvorfor mellemstore spiny neuroner er sårbare for cellebelastning og degeneration og for at hjælpe med at finde en måde at forhindre HD i at udvikle sig på.

De øvrige medlemmer af forskningskonsortiet omfatter University of Wisconsin School of Medicine, Massachusetts General Hospital og Harvard Medical School, University of California, San Francisco, Cardiff Universitet Universita degli Studi diMilano og CHDI Foundation.

Undersøgelsen blev støttet af et amerikansk inddrivelses- og geninvesteringslove (ARRA) tilskud (RC2-NS069422) fra National Institutes of Health's National Institute of Neurological Disorders and Stroke og et tilskud fra CHDI Foundation, Inc.

When ideas have sex | Matt Ridley (Video Medicinsk Og Professionel 2019).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom