Ivacaftor forbedrer lungefunktion og symptomer hos patienter med cystisk fibrose med specifik genetisk mutation


Ivacaftor forbedrer lungefunktion og symptomer hos patienter med cystisk fibrose med specifik genetisk mutation

Ivacaftor, et nyt oralt middel, der forstærker en membrankanal blokeret hos patienter i alderen 6 år og ældre med cystisk fibrose forårsaget af G551D-mutationen, forbedrer lungfunktionen signifikant og reducerer lungeforværringer , Ifølge fase 3 data rapporteret på European Respiratory Society's Annual Congress 2012, Wien, mandag den 3. september 2012. Open label follow-up viste den forbedrede lungefunktion, og god tolerabilitet blev opretholdt med fortsat behandling.

STRIVE-studien randomiserede 161 patienter i alderen 12 år og derover med cystisk fibrose og mindst en kopi af G551D-mutationen i CFTR Gen til ivacaftor (150 mg hver 12. time) eller placebo. Resultaterne viste en gennemsnitlig absolut forbedring på 10,6% i forudsagt FEV 1 Efter 24 ugers behandling med ivacaftor sammenlignet med placebo (s

ENVISION-undersøgelsen, der omfattede 52 børn i alderen 6-11 år, viste en tilsvarende absolut forbedring på 12,5% i forudsagt FEV 1 Med ivacaftor ved 24 uger sammenlignet med placebo (s

STRIVE viste en signifikant reduktion i pulmonale eksacerbationer og klinisk signifikant forbedring af respiratorisk domæne for patienternes livskvalitet med ivacaftor. Begge studier viste en stigning i legemsvægt (gennemsnitlige stigninger på 2,7 kg efter 48 uger i STRIVE og 2,8 kg i ENVISION).

"Ivacaftor er det første lægemiddel til behandling af den underliggende årsag til cystisk fibrose hos mennesker med G551D-mutationen, en defekt i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) gen", siger Stuart Elborn, professor i respiratorisk medicin ved Queen's University, Belfast, Nordirland og en hovedforsker. "Disse data, der viser den konsistente og vedvarende fordel af dette lægemiddel, bekræfter, at ivacaftor har potentialet til at gøre en væsentlig forskel for børn, unge og voksne med denne form for CF."

Han tilføjede: "Dataene indfanger ikke den fulde fordel for patienterne. Det har været meget mærkbart hos patienterne, jeg ser efter, at de er i stand til at gøre ting, de tidligere ikke kunne, efter at have startet behandling med ivacaftor. De føler sig bedre og mere i stand til At planlægge for fremtiden."

Færre patienter i ivacaftor-behandlingsgrupperne afbrudt behandlingen på grund af uønskede hændelser sammenlignet med placebo i begge forsøg. De fleste bivirkninger forbundet med ivacaftor var milde til moderate, med nogle af de mest almindelige, herunder hovedpine, infektion i øvre luftveje, udslæt, diarré og mavesmerter.

Data rapporteret fra opfølgende PERSIST-undersøgelse viste, at forbedringer i lungefunktionen med ivacaftor blev opretholdt for patienter, der fortsatte behandlingen fra STRIVE og ENVISION forsøgene i op til 96 uger. De, der skiftede fra placebo til åben ivacaftor, viste lignende forbedringer i FEV1 til dem, der blev set hos patienterne, der begyndte på lægemidlet i de placebokontrollerede forsøg.

Rapportering af resultaterne, Dr. Edward McKone, Consultant Respiratory Physician ved St. Vincent's University Hospital, Dublin, Irland, sagde:

"Vi så tre hovedpunkter: Effekten med ivacaftor opretholdes i op til 96 uger, reproducerbare fordele for placebogrupperne i de oprindelige forsøg, og vigtigst af alt viste den samlede sikkerhedsprofil ingen nye sikkerhedshensyn."

It Snot Cute. (Orkambi Day Three) (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom