Leukæmi patienter forbliver i remission mere end to år med ny t-celleterapi


Leukæmi patienter forbliver i remission mere end to år med ny t-celleterapi

Leukæmipatienter, der fik infusioner af deres egne T-celler, efter at cellerne var blevet genetisk manipuleret til at bekæmpe patienternes kræftvulster, reagerede positivt på terapien og holdt sig i fuld remission i over to år.

Den nye terapi blev udviklet af en gruppe forskere fra Perelman School of Medicine ved University of Pennsylvania, og resultaterne vil blive præsenteret på American Society of Hematology's Annual Meeting and Exposition.

Deltagere i dette kliniske forsøg alle havde avancerede kræftformer, herunder 10 voksne med kronisk lymfocytisk leukæmi og to børn med akut lymfoblastisk leukæmi. Patienterne blev behandlet på hospitalet ved University of Pennsylvania (HUP) og Children's Hospital of Pennsylvania (CHOP).

Af de første tre patienter blev to behandlet med terapi ved HUP og forblev sunde og i remission selv efter to år efter deres behandling, og de konstruerede celler var stadig til stede i deres kroppe. Forskernes resultater viste det første effektive og vedvarende eksempel på brugen af ​​genoverførselsterapi til at ændre kroppens egne immunceller til kræfter, der fokuserede på at kæmpe for kræft tumorer.

Læs om Emily, en af ​​pigerne i retssagen, der kom tilbage to gange efter standard kemoterapi til akut lymfoblastisk leukæmi.

Carl June, MD, Richard W. Vague Professor i immunoterapi i afdelingen for patologi og laboratoriemedicin og direktør for translational forskning i Penn's Abramson Cancer Center, siger:

"Vores resultater viser, at kimære antigenreceptormodificerede T-celler har et stort løfte om at forbedre behandlingen af ​​leukæmi og lymfom. Det er muligt, at denne fremgangsmåde i fremtiden kan reducere eller erstatte behovet for knoglemarvstransplantation."

Resultaterne fungerer som en skridt på en ny behandlingsvej for disse former for blodkræft, som i sene faser potentielt kun kan helbredes af knoglemarvstransplantationer. Knoglemarvsprocedurer medfører 20% dødsrisiko samt langvarig hospitalsophold og giver kun en lille chance for helbredelse til patienter, hvis sygdom ikke har haft nogen ændringer fra andre behandlinger.

Den nye behandling blev udført først ved at fjerne patienters celler gennem en afereseproces som om at donere blod og derefter ændre dem i Penns celle- og vaccineproduktionsfacilitet. Patienternes T-celler blev modificeret til at sigte mod tumorceller gennem en genændringsmetode ved anvendelse af en HIV-afledt lentivirus vektor. Vektoren koder et antistoflignende protein, kendt som en kimær antigenreceptor (CAR), som er fremstillet til at binde til et protein kaldet CD19 og ses på overfladen af ​​T-cellerne.

De ændrede celler bliver derefter genoptaget til patientens krop efter lymfepladerende kemoterapi. T-cellerne begynder at udtrykke CAR og derefter målrette al deres magt ved at dræbe celler, der udtrykker CD19 (CLL, ALLE tumorceller og normale B-celler). De ændrede T-celler ignorerer alle andre celler, der ikke udtrykker CD19, hvilket reducerer de bivirkninger, der normalt opstår under klassiske terapier.

Ikke alene dræber de kræftceller, de T-celler, der udtrykker CAR, beder også cellen om at skabe cytokiner, der opfordrer andre T-celler til at formere sig, hvilket gør en større gruppe, indtil alle målrettede celler i tumoren fjernes.

I de patienter, der havde fuldstændige remissioner efter behandling, viste CAR T-celler ekstrem reproduktion efter infusion, hvor den mest aktive ekspansion fandt sted mellem 10 og 31 dage efter infusion. Alle disse patienter oplevede et cytokinfrigivelsessyndrom med symptomer, herunder kvalme, feber, hypoxi og lavt blodtryk. Syndromet blev behandlet under anvendelse af tocilizumab.

Navnlig eliminerede T-cellebehandling succesfuldt store mængder tumor hos disse patienter.

Ifølge resultaterne viste patienter med samlede respons, at normale B-celler blev dræbt sammen med deres tumorer. Som et forebyggende skridt fik patienterne regelmæssig gamma globulin behandlinger, fordi disse celler er afgørende for kroppens immunsystem til at bekæmpe infektion. Ingen uregelmæssige infektioner blev set.

What happens when you have a disease doctors can't diagnose | Jennifer Brea (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom