Muskeldystrofi reagerer på tamoxifenbehandling


Muskeldystrofi reagerer på tamoxifenbehandling

Duchenne muskeldystrofi viste sig at reagere godt på brystkræftmedicin Tamoxifen - nogle af sygdommens træk blev omvendt i et dyreforsøg.

Dette er meget lovende nyheder, da der for øjeblikket ikke er nogen behandling til rådighed for at lindre de langsigtede symptomer på Duchenne muskeldystrofi (DMD).

DMD er en lidelse, der rammer omkring 1 ud af 3.600 drenge og findes meget sjældent blandt piger, det svækker muskel-skeletsystemet på grund af en mutation i dystrofingenet - som er ansvarlig for kodning af vitale muskulære proteiner. Det er præget af åndedræts- og kardiovaskulære problemer, træthed, muskel svaghed og progressiv vanskelighed at gå.

Forskerne observerede virkningerne af at give tamoxifen til en musemodel af DMD i et år. De blev overrasket over slutresultatet og noterede sig bemærkelsesværdige forbedringer i muskelkraft og hjertestruktur. I hjertet blev fibrose reduceret med næsten 50%, og de bemærkede en stigning i tykkelsen af ​​muskelfibrene i membranen, hvilket forbedrede overordnet åndedræt.

Folk, der lider af DMD, har muskelfibre, der er yderst modtagelige for stress og har en nedsat samlet muskelfunktion. Tamoxifen viste sig at forbedre dette betydeligt og genskabe: muskelfunktion, legemuskulaturens struktur og muskelkontraktion. Hele kroppen styrken af ​​mus behandlet med tamoxifen fordoblet og endog tredoblet i nogle tilfælde.

Forfatterne tilføjer:

"Vores resultater af en langsommere kontraktionshastighed og en forbedret modstandsdygtighed mod træthed i muskler fra tamoxifenbehandlede dystrophusmus er af betydning for patofysiologien ved muskeldystrofi."

Tamoxifen genoprettede muskuløs evne

Undersøgelsen involverede en wire test for at vurdere styrken af ​​mdx5Cv mus behandlet med tamoxifen versus mus, der slet ikke modtog nogen behandling. De sammenlignede deres evne til at trække sig op på en wire - en øvelse, der kræver en smule styrke og energi - og observerede, hvor længe de hang på ledningen med deres forben inden de faldt.

Forfatterne fandt ud af, at mus på tamoxifenbehandlingen var i stand til at holde på ledningen i nogle få sekunder længere sammenlignet med musene, der ikke blev behandlet. Dette viser, at tamoxifenbehandling faktisk kunne være meget effektiv til at genoprette muskelstyrken hos dem med DMD .

Tamoxifen virker ved at genoprette plasmakreatinkinase (CK) aktivitet. Mus uden DMD havde niveauer af aktivitet omkring tre gange større end dem med betingelsen - tamoxifen var i stand til at normalisere deres aktivitet. Forfatterne mener, at denne effekt er opnået på grund af en østrogenreceptormekanisme, især da lægemidlet er i stand til at øge niveauerne af østrogenreceptor β2 signifikant.

Forfatterne bemærker, at tamoxifen har vist sig at være effektivt til behandling af muskelvævsniveauer meget lavere end rapporteret i tidligere undersøgelser - som blev udført på normale gnavere. Afslutningsvis tyder dette fund på, at tamoxifen måde viser sig at være en meget god behandlingsmulighed for mennesker, der lider af DMD.

Et andet lovende gennembrud vedrørende effektiv behandling af DMD blev for nylig undersøgt i en separat undersøgelse, der foreslog en ny måde at injicere protein på i musklerne, der var påvirket af DMD, og ​​genoprettede styrke med de berørte.

One Direction - Drag Me Down (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom