Første fase 2 genterapi forsøg til behandling af hiv har vist nogle lovende resultater, selvom det er for tidligt at sige, om denne form for behandling vil være levedygtig, er der nok beviser til at retfærdiggøre yderligere undersøgelser af, hvordan man kan forbedre tilgangen, sagde undersøgerne.

Undersøgelsen var dr. Ronald T Mitsuyasu fra University of California Los Angeles (UCLA) og kolleger fra UCLA og andre forskningscentre i USA, Australien og Tyskland og blev offentliggjort online i Naturmedicin Den 15. februar.

Mitsuyasu er direktør for Center for Klinisk AIDS Forskning og Uddannelse på UCLA (CARE), en professor i medicin i ophold på UCLA David Geffen School of Medicine og en associeret direktør for UCLA AIDS Institute.

Selv om denne første randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase 2 undersøgelse hos 74 HIV-inficerede voksne ikke viste en statistisk signifikant forskel i viral belastning mellem behandlings- og placebogrupperne ved det primære endepunkt, viste andre analyser ", at genetet Terapi syntes at have en beskeden, men statistisk signifikant effekt på at reducere viral belastning hos de behandlede patienter i forhold til placebo-armen ", sagde artiklarsammensætningen, som også foreslog, at forsøget gav nyttige spor om, hvad der skal forbedres for fremtiden.

Selv om højaktivt antiretroviral behandling (HAART) har stærkt forbedret livskvalitet og forlænget livene hos mennesker med hiv, er der risiko for uønskede bivirkninger, og virussen begynder at mutere til former, der er mindre lydhøre, så behovet for en Ny form for behandling er stigende hver dag.

Genterapi har potentialet til at være en engangsbehandling, der reducerer mængden af ​​HIV, der findes i kroppen, bevarer immunsystemet og undgår at være på HAART for livet.

Til undersøgelsen tog Mitsuyasu og kolleger blodstamceller (CD34 + hæmatopoietiske stamceller) fra patienterne i behandlingsgruppen, modificerede dem til at bære et enzym kaldet OZ1 og derefter genintroducerede dem tilbage til patienterne. OZ1 målretter to proteiner, der stopper HIV, der replikerer sig selv. Patienterne i placebogruppen gennemgik samme procedure bortset fra at de fik placebo.

Forsøget blev dobbeltblindet, så hverken patienterne eller sundhedsplejeholdet der behandlede dem, vidste, om deres stamceller havde det aktive enzym eller en placebo.

Efter 48 uger viste resultaterne, at der ikke var nogen statistisk signifikant forskel mellem de to grupper i forhold til viral belastningen (mængden af ​​HIV, der cirkulerer i deres blodbane).

Men efter 100 uger havde de patienter, der havde modtaget OZ1, højere niveauer af CD4 + -celler, der cirkulerer i deres blodbanen: CD4 + -celler er nøgleimmunceller, der er målrettet og ødelagt af HIV.

Forfatterne konkluderede at:

"Denne undersøgelse indikerer, at celleleveret genoverførsel er sikker og biologisk aktiv hos personer med HIV og kan udvikles som et konventionelt terapeutisk produkt."

Ifølge BBC News, fortalte Mitsuyasu pressen, at dette var den første undersøgelse at gennemgå de stramme protokoller i et kontrolleret klinisk forsøg, hvor patienter ikke vidste, om de var i behandling eller placebogruppen.

Mitsuyasu sagde, at mens behandlingen langt fra er klar til klinisk brug i forhold til det velprøvede HAART, viste undersøgelsen, at det har potentiale: de har nu "proof of concept", der indsætter et enkelt anti-HV-gen i patienternes blod Stamceller kan reducere virusets evne til selvreplikation.

"Genterapi har potentialet til kun at have brug for en engangs eller sjælden administration af produktet og vil give patienterne mulighed for at kontrollere deres egen hiv internt uden behov for kontinuerlig lægemiddelbehandling", sagde han.

Men Mitsuyasu sagde flere forsøg og langsigtet opfølgning var nødvendige for at sikre, at terapien var effektiv og sikker på længere sigt.

"Fase 2-genterapiforsøg af et anti-HIV-ribozym i autologe CD34 + -celler."

Ronald T Mitsuyasu, Thomas C Merigan, Andrew Carr, Jerome A Zack, Mark A Winters, Cassy Workman, Mark Bloch, Jacob Lalezari, Stephen Becker, Lorna Thornton, Bisher Akil, Homayoon Khanlou, Robert Finlayson, Robert McFarlane, Don E Smith, Roger Garsia, David Ma, Matthew Law, John M Murray, Christof von Kalle, Julie A Ely, Sharon M Patino, Alison E Knop, Philip Wong, Alison V Todd, Margaret Haughton, Caroline Fuery, Janet L Macpherson, Geoff P Symonds, Louise A Evans, Susan M Pond & David A Cooper.

Naturmedicin Udgivet online: 15. februar 2009.

doi: 10.1038 / nm.1932

Klik her for Abstrakt.

Kilder: Journal abstract, BBC News.

Hiv virus (Video Medicinsk Og Professionel 2024).