Pomalyst (pomalidomid) for avanceret multiple myelom godkendt af fda


Pomalyst (pomalidomid) for avanceret multiple myelom godkendt af fda

Pomalist (pomalidomid) er blevet godkendt af FDA til behandling af patienter med multipelt myelom, hvis kræft udviklede sig efter behandling med andre lægemidler.

Pomalyst, som præsenteres i kapselform, modulerer immunsystemet, så patientens egen krop ødelægger kræftceller og undergraver deres vækst. Pomalidomid er rettet mod multiple myelompatienter, som havde fået administreret mindst to tidligere terapier, som ikke stoppede sygdommens progression inden for to måneder (tilbagefald og ildfast), herunder behandling med bortezomib og lenalidomid.

Richard Pazdur, M.D., direktør for Office of Hematology and Oncology Products i FDA's Center for Drug Evaluation and Research, sagde:

"Pomalyst er det tredje lægemiddel i en klasse af immunomodulerende midler, der omfatter lenalidomid og thalidomid, og er det andet lægemiddel, der blev godkendt i det forløbne år til behandling af multiple myelomer. Behandling for multiple myelomer er skræddersyet til at imødekomme individuelle patienters behov, og dagens godkendelse giver en Ekstra behandlingsmulighed for patienter, der ikke har reageret på andre lægemidler."

Kyprolis (carfilzomib), et andet myelomagentilskud, blev godkendt af FDA (Food and Drug Administration) i juli 2012. Både Kyprolis og Pomalyst blev godkendt under FDAs accelererede godkendelsesprogram. I sådanne tilfælde er lægemidlet godkendt tidligt, og det selskab, der fremstiller og markedsfører det, skal foretage yderligere undersøgelser for at bekræfte dets kliniske effektivitet og sikkerhed.

Pomalyst blev også tildelt forældreløs produktbetegnelse, fordi den er rettet mod en sjælden sygdom / tilstand.

Pomalyst (R) brand terapi (Foto: Business Wire)

FDA-bedømmere undersøgte sikkerheds- og effektivitetsdata om Pomalyst fra et klinisk forsøg, der involverede 221 patienter, alle med tilbagefald eller refraktær multipel myelom. Forsøget blev designet til at måle patienternes objektive responsrate (ORR) - hvor mange kræftformer forsvandt helt eller delvis efter behandling.

Patienterne blev tilfældigt valgt i en af ​​to grupper:

  • Pomalyst alene gruppe
  • Pomalyst med lavdosis dexamethason gruppe . Dexamethason er et kortikosteroid
Undersøgelsen viste, at:
  • 7,4% af dem i Pomalyst alene-gruppen opnåede ORR. Der er ingen medianvarighed af respons endnu for denne gruppe
  • 29,2% af dem i Pomalyst plus lavdosis dexamethason gruppen opnåede ORR, med en 7 måneders medianvarighed svar

En boks advarsel for pomalist (pomalidomid)

En boks advarsel indeholdt i Pomalyst emballagen advarer læger og patienter om, at medicinen skal ikke Gives til gravide mødre på grund af den alvorlige risiko for livstruende fødselsdefekter (Pomalyst er en analog af thalidomid) samt øge muligheden for blodpropper.

Lægemidlet er kun tilgængeligt via Pomalyst Risk Evaluation and mitigation Strategy (REMS) -programmet på grund af den potentielle risiko for det ufødte barn (embryo-føtale risiko). Kun læger, der er certificeret med Pomalyst REMS-programmet, har lov til at ordinere dette lægemiddel. Patienten skal underskrive en Patient-Doctor aftale form og overholde REMS krav.

Hvis patienten er en ikke-gravid kvinde, der er af frugtbar alder, skal hun overholde graviditetstest og præventionskrav. Mandlige patienter skal overholde præventionskravene.

Alle apoteker, der dispenserer Pomalyst, skal certificeres med Pomalyst REMS-programmet - de må kun dispensere til patienter, der har tilladelse til at modtage lægemidlet og skal overholde REMS-kravene. Thalidomid og lenalidomid har begge lignende REMS.

Bivirkninger relateret til pomalystbehandling Inkludere neutropeni (reduktion af antallet af hvide blodlegemer), træthed / svaghed, forstoppelse, diarré, anæmi (lavt antal røde blodlegemer), feber, rygsmerter, infektioner i øvre luftveje og trombocytopeni (niveauer med lavt blodpladensniveau).

Pomalyst, lenalidomid og thalidomid markedsføres af Celgene Corporation, New Jersey.

Kyprolis markedsføres af Onyx Pharmaceuticals, Californien.

Om Multipel Myelom

Multipelt myelom , også kendt som Plasma celle myelom Eller simpelthen myelom , Er kræft i plasmacellerne. Plasma celler er en type hvide blodlegemer, som er til stede i knoglemarven. Plasma celler gør immunoglobulin, antistoffer, der bekæmper infektioner.

Myelomceller (cancerous / maligne plasmaceller) multiplicerer og øger antallet af plasmaceller for for store niveauer, hvilket igen fører til farligt høje niveauer af immunoglobulin.

Multipelt myelom påvirker immunsystemet, knoglerne, antallet af røde blodlegemer og nyrerne.

Multipel myelom i USA - Det amerikanske kræftsamfund siger, at multiple myelomer påvirker en estimeret 1 til 4 pr. 100.000 mennesker om året, hvilket gør det til en "relativt usædvanlig kræft". Over 21.700 nye tilfælde diagnosticeres og 10.710 dør fra sygdommen hvert år.

Multiple Myeloma Research Foundation siger, at sygdommen repræsenterer 1% af alle kræftformer hos kaukasiske amerikanere og 2% hos afroamerikanere.

Multipel myelom i Storbritannien - Cancer Research UK estimerer, at næsten 4.000 mennesker diagnosticeres med flere myelomer i landet hvert år, hvilket repræsenterer 1% af alle britiske kræftformer.

Forskere fra Weill Cornell Medical College forklarede, at timing er afgørende for multipel myelombehandling - behandlingen skal forekomme i et bestemt øjeblik i cellens cyklus, således at kræftbehandlingerne kan deaktivere vigtige overlevelsesgener, hvilket fører til celledød. I tidsskriftet Blod , Sagde forskerne, at to medikamenter kan bruges i en "kombinationstans" (som i boksning) i en serie. Mens PD 033299 (et eksperimentelt lægemiddel) leverer det første slag, som svækker multiple myelom-forsvar, leverer bortezomib, den anden medicin, "knock-out punch".

Expanding Myeloma Treatment Options Increase Hope (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom