Bede Lægen

Acorda s ms drug ampyra hjælper strejke patienter gå

Et Acorda Therapeutics-lægemiddel, Ampyra (dalfampridin), som hjælper mennesker med multipel sklerose gange, hjælper også slagtilfælde patienter, der ikke kan gå, meddelte firmaet.

I et fase II-studie med bevis for koncept blev Ampyra (dalfampridin forlænget frigivelse 10mg tabletter) signifikant forbedret gang hos patienter med post-stroke-underskud. Post-stroke-underskud omfatter nedsat gang-, motor- og sensorisk funktion såvel som manuel fingerfærdighed - kollektivt kendt som kroniske neurologiske underskud. Disse underskud varer ofte i slagtilfælde.

Ron Cohen, administrerende direktør, Acorda Therapeutic Incorporated, sagde:

"Der var klare effektsignaler i dalfampridin-ER post-stroke underskud forsøget, og vi planlægger derfor at fortsætte med et klinisk udviklingsprogram for denne indikation. En toplinjeanalyse af dataene fundet dalfampridin-ER forbedret gang for personer med nedsat mobilitet Som følge af iskæmisk slagtilfælde. Dalfampridin-ER-behandling var også forbundet med en positiv ændring i forhold til placebo på en skala af funktionel uafhængighed i denne undersøgelse.
Vi analyserer dataene yderligere for bedre at forstå hele resultatet. Når vi har gennemført analysen, planlægger vi at diskutere udviklingsprogrammet med FDA. Der er mere end syv millioner slagtilfælde overlevende i USA, og cirka halvdelen af dem har en varig mobilitetsforringelse. Der er ingen medicin til rådighed for disse patienter, så nye terapier er desperat nødvendige."

Crossover prøve

Et crossover-forsøg er, når patienterne bruger lidt tid på det lægemiddel, der bliver undersøgt, og derefter skiftes over til placebo eller anden medicin, deltagerne modtager hver behandling i en tilfældig rækkefølge. Dette var en crossover prøve.

Forsøget omfattede 83 personer, der havde haft et iskæmisk slagtilfælde mindst seks måneder før indskrivning. De havde alle kroniske motorunderskud.

Deltagerne modtog dalfampridin-ER 10 mg i 14 dage og derefter placebo i 14 dage eller vice versa.

Undersøgelsens primære resultater var at undersøge medicinens tolerabilitet og sikkerhed samt at udforske forskellige effektmålinger (effektivitet).

Ampyra (dalfampridin) - Nøglesikkerhedsresultater fra forsøg efter underskud

Hvad angår sikkerhed er resultaterne i denne undersøgelse ikke anderledes end tidligere anvendte på patienter med MS (multipel sklerose) samt data efter markedsføringen.

Følgende bivirkninger blev rapporteret i dette studie:

Svimmelhed - 10,4% dalfampridin-ER, 2,5% placebo
Træthed - 5,2% dalfampridin-ER, 3,7% placebo
Søvnløshed - 5,2% dalfampridin-ER, 2,5% placebo
Kvalme - 3,9% dalfampridin-ER, 6,2% placebo
Arthralgi (ledsmerter) - 2,6% dalfampridin-ER, 3,7% placebo
Seizure - en deltager på dalfampridin-ER havde et anfald, ligesom en på placebo (uden forudgående dalfampridin-ER-eksponering). En anden patient havde et anfald efter forsætlig overdosis af dalfampridin-ER (undersøgelsesundersøgelsen vurderede dette som et selvmordsforsøg efter en familiedrame). Alle tre fik fuld tilbagesendelse.

Ampyra (dalfampridin) - Nøgleffektivitetsresultater fra forsøg efter underskud

gåture - Deltagernes walking forbedringer blev målt ved at lave en T25FW (Timed 25-Foot Walk). De fandt, at ganghastigheden blandt dem på dalfampridin-ER var overlegen sammenlignet med patienterne på placebo.

Funktionel uafhængighedsmåling - også kendt som FIM. FIM-skalaen vurderer en persons evne til at udføre dagligdags opgaver, såsom at spise, pleje, bade og gå uden hjælp. Patienter på dalfampridin-ER havde bedre FIM-score sammenlignet med dem på placebo.

Acorda siger, at forskerne i øjeblikket måler andre effektegenskaber.

Cohen sagde, at resultaterne skulle bekræftes i en meget større undersøgelse, noget Acorda siger, at det skal diskuteres med FDA. Eksperter siger, at Ampyras brug for slagtilfælde patienter sandsynligvis vil være flere år væk.

Ampyra (dalfampridin) Cerebral Parese Studieopdatering

I et separat proof-of-concept-studie, der involverede 24 patienter med cerebral parese, blev dalfampridin-ER 10 mg sammenlignet med placebo.

Acorda oplyser, at sikkerhedsresultater lignede dem, der blev rapporteret fra tidligere kliniske forsøg og efter markedsføring erfaring med Ampyra i multipel sklerose.

Dalfampridin-ER 10 mg viste løfte om at forbedre gang- og håndstyrke hos patienter med cerebral parese. Virksomheden understregede dog, at dataene i øjeblikket analyseres for at afgøre, om de er robuste nok til at berettige yderligere forsøg.

Ampyra er godkendt af den amerikanske FDA for forbedring af walking blandt patienter med multipel sklerose. MS-patienter med gangproblemer viste sig at gå hurtigere, når de var på Ampyra. Virksomheden tilføjede, at "resultaterne i post-stroke underskud og CP ikke påvirker Ampyra's dokumenterede sikkerhed og effekt profil hos mennesker med MS."