Pfizer's arthritis drug xeljanz (tofacitinib) modtager en negativ udtalelse i europa


Pfizer's arthritis drug xeljanz (tofacitinib) modtager en negativ udtalelse i europa

Pfizer's Arthritis Drug Xeljanz (tofacitinibcitrat) bør ikke godkendes til behandling af rheumatoid arthritis, CHMP (Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler) rådede Det Europæiske Lægemiddelagentur den 25. april 2013.

Pfizer kan anmode om en ny undersøgelse af udtalelsen med de næste 15 dage, EMA (European Medicines Agency) informeret.

Xelianz er beregnet til behandling for moderat til svær aktiv reumatoid arthritis, en sygdom i immunsystemet, der beskadiger og inflames leddene. Det er designet til at blive anvendt til patienter, som ikke reagerede på eller ikke kunne tolerere mindst to andre DMARD'er (sygdomsmodificerende antirheumatiske lægemidler), herunder biologiske DMARD'er.

Biologiske DMARDs målretter specifikke immunsystemproteiner. De fremstilles ved hjælp af rekombinant DNA-teknologi og fremstilles af celler, der er blevet genetisk ændret til fremstilling af medicinen.

Hvordan virker Xelianz?

Tofacitinib, den aktive ingrediens i Xeljanz, er et immunosuppressant, som blokerer virkningen af ​​Janus kinaser, enzymer, som spiller en afgørende rolle i processen med betændelse og beskadigelse af leddene. Tofacitinib, ved at blokere enzymerne, reducerer betændelsen og andre symptomer på reumatoid arthritis.

Hvad gav Pfizer til støtte for sin ansøgning til godkendelse?

Xeljanz 'virkninger blev oprindeligt testet på dyr, før de blev undersøgt hos mennesker.

Pfizer leverede CHMP med resultaterne fra fem humanstudier, der fokuserede på lægemidlets sikkerhed og effekt. 3.300 patienter med reumatoid arthritis deltog.

Undersøgelserne sammenlignede 5mg eller 10mg Xeljanz to gange daglig med placebo, enten alene eller i kombination med andre DMARDs. Effektivitet blev målt i overensstemmelse med patientresultater for tegn og symptomer på reumatoid arthritis, herunder deres fysiske funktion, sygdomsaktivitet og strukturel skade på leddene. Undersøgelser varierede fra tre til seks måneder.

Hvorfor anbefalede CHMP at nedbringe ansøgningen?

Selvom udvalget fandt, at Xeljanz forbedrede patienters tegn og symptomer såvel som fysisk funktion " (Undersøgelserne) var ikke tilstrækkelige til at vise en konsekvent reduktion i sygdomsaktivitet og strukturel skade på leddene , Især ved den lavere 5 mg dosis Xeljanz og i målpopulationen hos patienter, hvor behandling med mindst to andre DMARD'er har været mislykket."

Der var også alvorlige bekymringer over Xeljanz 'generelle sikkerhed. Udvalget udtalte, at der var betydelige og uopklarede bekymringer vedrørende risikoen og typen af ​​alvorlige infektioner forbundet med tofacitinib, som ikke er relateret til medicinens immunosuppressive virkning.

Udvalget var også bekymret over den øgede risiko for andre alvorlige bivirkninger, såsom leverskade, problemer med forhøjet lipidblodniveau, visse kræftformer og gastrointestinale perforeringer.

Udvalget tilføjede: "Det var ikke klart, at disse risici kunne forvaltes med succes i lægepraksis. Derfor var CHMP af den opfattelse, at fordelene ved Xeljanz ikke opvejer risiciene og anbefalede, at den nægtes markedsføring bemyndigelse."

Hvad var Pfizers svar?

Dr. Yvonne Greenstreet, senior vice president og leder af Medicines Development Group for Pfizer Special Care, sagde:

"Vi har tillid til XELJANZ og mener, at vores ansøgning til EMA viser, at XELJANZ har en gunstig risiko: ydelsesprofil.

XELJANZs sikkerhedsprofil er velkendetegnet, og de spørgsmål, der rejses af EMA, herunder alvorlige infektioner, gastrointestinale perforeringer og maligniteter, er velkendte for reumatologer, der har erfaring med at behandle patienter til behandling af denne svære sygdom.

Hver tilsynsmyndighed vil gennemgå og fortolke ansøgninger individuelt og forskellige vurderinger er ikke ualmindelige.

Re-undersøgelsesprocessen gør det muligt for os at søge at behandle CHMPs spørgsmål, og vi vil fortsætte med at arbejde tæt sammen med EMA med det formål at gøre denne medicin tilgængelig for passende patienter i Europa."

US FDA godkendte Xeljanz i 2012

I november 2012 godkendte US Food and Drug Administration Xeljanz (tofacitinib) til patienter med reumatoid arthritis, der har utilstrækkelig eller allergisk reaktion på methotrexat som behandling for stærkt aktiv reumatoid arthritis.

Efter at have meddelt sin godkendelse sagde Badrul Chowdhury, MD, Ph.D., direktør for Division of Pulmonary, Allergy and Rheumatology Products i FDA's Center for Drug Evaluation and Research, "Xeljanz giver en ny behandlingsmulighed for voksne, der lider af Svækkende sygdom hos RA, som har haft en dårlig reaktion på methotrexat."

FDA kræver, at Pfizer gennemfører en undersøgelse efter markedsføring af Xeljanz for at afgøre, hvad stoffets langsigtede resultater på kræft, alvorlige infektioner og hjertesygdomme er. Agenturet anbefalede en sammenligning med en gruppe patienter på en anden godkendt medicin for at afgøre, hvilke forskelle der er.

Xeljanz behandling koster ca. US $ 24.000 pr. År. Eksperter havde forventet salget til i sidste ende at nå mellem $ 2,5 milliarder og $ 3 milliarder årligt. Denne prognose omfattede dog salget på EU-markedet.

Rheumatoid Arthritis | xeljanz vaccinations (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom