Bede Lægen

Berørte patienter viser tegn på genopretning efter stamcelleforsøg

Da en af de første nogensinde forsøg på at teste sikkerheden af stamceller som behandling for slagtilfælde trækker til en nærhed, viser investigators rapport ikke nogen skadelige bivirkninger. De fleste patienter har også vist beskedne forbedringer, selvom det er for tidligt at sige, om dette skyldes behandlingen.

Opdaterede foreløbige resultater af pilotundersøgelsen af stamceller i slagtilfælde (PISCES) undersøgelsen, som tester sikkerheden og tolerabiliteten ved at injicere neurale stamceller i hjernen hos iskæmiske slagtilfælde patienter, blev rapporteret mandag den 22. Europæisk Stregkonference i London.

Stamcelleforsøg startede i 2010 med en slagtilfreds patient, en ældre Scotsman, der blev injiceret med ReN001-celler udviklet af ReNeuron Group plc, på forsøgscentret på Southern General Hospital i Glasgow, Storbritannien.

I 2012 var der seks patienter på det lille forsøg, og et tidligt sæt af resultater præsenteret på en international konference viste, at fem af de seks patienter viste en vis forbedring, og der havde ikke været nogen negative bivirkninger.

Clare Walton, forskningskommunikationsofficer ved UK's Stroke Association siger, at de er meget begejstrede for forsøgets resultater, men "vi er i øjeblikket i starten af en meget lang vej, og der er behov for en betydelig yderligere udvikling, før stamcelleterapi kan betragtes som En mulig behandling. "

Bekymringer om stamcellerterapi

Stamceller er udifferentierede precursorceller, der kan blive næsten alle celler i kroppen. Nogle stamceller tages fra voksne celler som hudceller og omprogrammeres, andre er taget fra embryoner eller fostre. Embryonale stamceller betragtes som "guldstandarden" af stamceller, men er kontroversielle på grund af hvor de kommer fra.

ReN001-behandlingen anvender en stamcellelinie, der opstod for nogle ti år siden fra vævet af et 12-ugers foster.

I teorien holder stamceller mange løfter som regenerative behandlinger. Tanken er, hvor væv er beskadiget, såsom i et slagtilfælde, bør lægerne kunne injicere stamceller for at regenerere nyt væv på sin plads.

Men i praksis er det ikke let at udvikle effektive og sikre stamcelleterapier.

En af sikkerhedsproblemerne med stamcelleterapier er, at stamcellerne vil vokse ude af kontrol og danne tumorer, snarere som kræft. En anden er afvisning eller en bivirkning ved patientens immunsystem.

Ingen Cell-relaterede eller Immunologiske Bivirkninger

På konferencen i London i denne uge rapporterede hovedprøveforsker Keith Muir, professor ved University of Glasgow, at data fra de første ni patienter i PISCES-forsøget ikke viser nogen "celle-relaterede eller immunologiske" bivirkninger.

Mens hovedformålet med fase I-forsøget er at evaluere sikkerheden og tolerancen af ReN001-behandlingen for at hjælpe med udformningen af fremtidige kliniske forsøg, har patienterne også gennemgået test af bevægelse og hjernefunktion, der vil vise, om der er reduktioner I deres handicap.

Muir rapporterede, at de fleste patienter har vist nogle "Beskedne reduktioner i neurologisk svækkelse" og forbedring i evnen til at udføre dagligdags opgaver .

Det er dog det Stadig for tidligt At sige, om disse forbedringer er et resultat af behandlingen eller en anden effekt.

To yderligere patienter er blevet tilmeldt forsøget siden disse seneste data blev indsamlet. Fase I-prøven er nu ved at blive afsluttet, og holdet forventer at offentliggøre fyldestgørende og endelige resultater næste år.

Fase II-prøve forventes at starte ved udgangen af året

Opmuntret af resultaterne forbereder holdet sig på et fase II-forsøg for at teste effektiviteten af stamcellebehandling hos patienter med beroligelse og forventer at indgive en ansøgning til de britiske myndigheder i juli. Hvis de får fremskridt, kan forsøget starte før årets udgang.

Muir siger i en erklæring, at de er tilfredse og opmuntret af data fra PISCES-undersøgelsen, "dataene til dags dato identificerer ingen sikkerhedsproblemer med ReN001-behandlingen - hvilket er det primære fokus i dette fase I-forsøg."

"Beviset for funktionel forbedring kræver yderligere undersøgelse i en passende designet fase II effektivitetsundersøgelse, og vi glæder os til at være et primært klinisk sted i den undersøgelse, når den begynder", tilføjer han.

Den fase II kontrollerede prøve vil finde sted på flere centre. Først vil det omfatte 20 patienter, som alle har lidt et nyligt slagtilfælde.

Michael Hunt, administrerende direktør for ReNeuron, siger, at så længe de påkrævede kortsigtede opfølgninger bekræfter den gode sikkerhedsprofil, der er opnået hidtil i fase I-retssagen, bør de være i stand til at bevæge sig "trygt" i fase II-retssagen senere dette år.

Inden fase II-undersøgelsen kan gå videre, skal virksomheden søge endelige lovgivningsmæssige og etiske godkendelser. De skal indsende data fra fase I-forsøget, herunder resultater af tre måneders opfølgning på patienterne, som fik den endelige dosis stamceller.

Halvdelen af slagtilfælde overlevende lider permanent fastholdelse

Blandt udviklede lande er slagtilfælde den tredje største dødsårsag og den største årsag til voksen handicap.

De fleste slagtilfælde er af den iskæmiske type, der skyldes en blokering (såsom blodpropper) til blodgennemstrømning i hjernen. Starved af ilt, hjerneceller i det berørte område dør.

Den anden, mindre almindelige, type slagtilfælde er hæmoragisk slagtilfælde, som skyldes en blødning i hjernen.

Fordi slagtilfælde beskadiger hjernevæv, lider omkring halvdelen af de overlevende overlevende med permanent invaliditet. I de britiske estimater antyder omkostningerne ved pleje af disse patienter beløb sig til omkring 5 milliarder kroner eller mere. I USA er tallet omkring 70 milliarder dollars. Ca. en fjerdedel af de langsigtede hospitalssenge optages af patienter med beroligelse.

For øjeblikket er den eneste måde at behandle slagtilfælde med en chance for succes på at give patienter et blodproppemiddel indenfor timer efter slagtilfælde. Bortset fra det er den eneste behandling rehabilitering for at hjælpe patienterne med at håndtere deres handicap.