En ny behandling for multipel sklerose (MS), der nulstiller patientens immunsystem, viste sig at være trygt og godt tolereret i en lille undersøgelse offentliggjort i Science Translational Medicine denne uge. Og selvom det ikke var designet til at teste effektiviteten af ​​terapien, viste forsøget også lovende resultater på dette område.

Et andet vigtigt resultat er det Terapien synes ikke at påvirke immunsystemets evne til at forsvare sig mod infektion .

Nuværende terapier til MS undertrykker hele immunsystemet, hvilket giver patienterne mere sårbare overfor hverdagens infektioner og højere kræftcancer.

Resultaterne af fase 1 forsøg viste, at terapien var sikker og tolereret godt og reducerede også immunsystemets reaktivitet over for myelin med 50 til 75%, siger forskerne.

"Terapien Stopper autoimmune reaktioner, der allerede er aktiveret og forhindrer aktiveringen af ​​nye autoimmune celler , "Siger medforfatter forfatter Stephen Miller i en erklæring.

Miller er Judy Gugenheim Research Professor i Mikrobiologi-Immunologi ved Northwestern University Feinberg School of Medicine i Chicago i USA.

MS er en autoimmun sygdom

MS er en autoimmun sygdom, en tilstand, hvor kroppens immunsystem angriber og ødelægger sundt væv. I tilfælde af MS er det sunde væv myelin, proteinet, der isolerer nerverne i rygmarven, hjernen og optisk nerve og stopper de elektriske signaler fra at lække ud.

Da myelin gradvist ødelægges, oplever patienter symptomer, der spænder fra mild følelsesløshed i lemmerne til lammelse eller blindhed.

I denne undersøgelse brugte forskerne patienternes egne hvide blodlegemer til at nulstille deres immunsystem, så det stopper at angribe og ødelægge myelin.

Brug af MS Patients Egne Hvide Blodceller til Nulstilling af Immunsystemet

Til studiet samarbejdede Miller med forskere ved Universitetshospitalet Zürich i Schweiz og Universitetsmedicinske Center Hamburg-Eppendorf i Tyskland, hvor de ni patienter, der deltog i retssagen, blev behandlet.

Forskerne filtrerede de hvide blodlegemer ud af patientens blod, forarbejdede dem og kombinerede dem med myelinantigener (de dele af myelinproteinet, som immunsystemet reagerer på).

De injicerede derefter milliarder af de behandlede hvide blodlegemer, pakket med myelinantigener, tilbage til patienterne.

Cellerne gik ind i milten, som filtrerer blodet og hjælper kroppen med at eliminere gamle og døende blodlegemer. Det er under denne proces, at immunceller genkender myelinantigenet som uskadeligt. Dette blev bekræftet hos patienterne ved immunanalyser, siger forskerne.

Selv om ni patienter ikke er tilstrækkelige til at give et statistisk meningsfuldt resultat på, hvor godt behandlingen stoppede progressionen af ​​MS, viste de patienter, der fik den højeste dosis af hvide blodlegemer, den største reduktion i reaktiviteten over for myelin.

Hovedformålet med undersøgelsen var at vise, at behandlingen var sikker og tolereret godt. Det viste at injicering af op til 3 milliarder hvide blodlegemer, der bærer myelinantigener, ikke resulterede i nogen negative virkninger hos patienter med MS.

MS behandling påvirker ikke immunsystemets evne til at reagere på virkelige patogener

Forsøget viste også, at den nye MS-behandling ikke reaktiverede patientens sygdom, og det påvirker ikke immunsystemets evne til at reagere på virkelige patogener.

Forskerne testede denne sidste del ved at kontrollere patienternes respons på stivkrampe. De havde alle modtaget tetanus skud i deres levetid, og en måned efter at have modtaget MS behandling, forblev deres immunitet mod stivkrampe stærk, hvilket tyder på, at behandlingen kun havde påvirket deres immunsystems reaktion på myelin.

"Vores tilgang giver det normale immunsystems funktion intakt. Det er den hellige gral," siger Miller, hvis laboratorium har arbejdet i mere end tre årtier for at nå det menneskelige forsøgsstadium.

Fremtidige udviklinger og muligheder

Med yderligere test tror forskerne, at tilgangen kan bruges til at behandle andre autoimmune sygdomme og endda allergier. Du vedhæfter blot det relevante sæt antigener til de hvide blodlegemer.

Miller's lab har allerede udgivet nogle papirer, der viser, at terapien kan være effektiv til behandling af type 1 diabetes og luftvejallergi (astma). I en undersøgelse offentliggjort i Journal of Immunology , Beskriver de hvordan de brugte metoden til at neutralisere peanutallergi hos mus ved hjælp af hvide blodlegemer, der bærer jordnøddeproteiner.

Ved hjælp af en patients hvide blodlegemer er en dyr og arbejdskrævende måde at levere denne terapi på. En anden nylig offentliggjort undersøgelse, hvor Miller og kolleger viste, at nanopartikler kan stoppe MS hos mus, tyder på, at nanopartikler kan tilbyde et billigere og mere tilgængeligt transportmiddel end hvide blodlegemer. Cour Pharmaceutical Development Company har nu tilladelsen til nanopartikelteknologien, som gennemgår præklinisk udvikling.

Forskere forsøger nu at hæve 1,5 millioner dollars til at lave et fase 2 forsøg for at se om den nye behandling kan standse MS-progressionen hos mennesker. Forsøget er allerede godkendt i Schweiz.

"I fase 2-forsøget ønsker vi at behandle patienter så tidligt som muligt i sygdommen, før de har lammelse på grund af myelinskader," siger Miller. "Når myelin er ødelagt, er det svært at reparere det."

Midler fra det tyske forbundsministerium for uddannelse og forskning og Cumming Foundation hjalp med at betale for retssagen.

En anden nylig offentliggjort undersøgelse beskriver, hvordan forskere i Australien fandt et immunsuppressorprotein, der kan tilbyde en måde at reversere type 1-diabetes og foreslår, hvis det virker for den sygdom, så kan det godt fungere for andre autoimmune sygdomme som MS.

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for Mutiple sclerosis (Video Medicinsk Og Professionel 2024).