Stamceller frigjort type 1 diabetes patienter fra daglig insulin


Stamceller frigjort type 1 diabetes patienter fra daglig insulin

Et forskergruppe bestående af forskere i USA og Brasilien implanterede for nylig diagnosticeret diabetes type 1 patienter med deres egne stamceller, så de blev insulinfrie og derefter viste, at dette skyldtes bevaret beta-cellefunktion, fordi deres C-peptidniveauer steg betydeligt efter transplantation.

Undersøgelsen var arbejdet for forskere fra klinisk medicin og socialmedicinske institutioner ved Ribeirão Preto, São Paulo Universitet, Ribeirão Preto, Brasilien og Immunoterapi, Nordvest Universitet Feinberg School of Medicine, Chicago, Illinois. Det offentliggøres i online-udgaven af ​​15. april Journal of the American Medical Association . Den første forfatter er Carlos E. B. Couri, medlem af det brasilianske hold.

Forskerne havde allerede rapporteret, at de med succes havde frigivet diabetes type 1 patienter fra at skulle injicere sig med dagligt insulin i omkring 19 måneder tilbage i 2007.

De anvendte en metode kaldet autolog nonmyeloablative HSTC (hæmatopoietisk stamceltransplantation) til implantation af 15 patienter med deres egne stamceller. De fleste af dem blev insulinafhængige for en gennemsnitlig periode på 18,8 måneder.

Insulin uafhængighed blev etableret, når patienterne opnåede normale niveauer af tilgængelig glukose i deres blod (de målte patientens glycerede hæmoglobin A1c tæller, kaldet HbA1c for kort).

De foreslog, men kunne ikke bevise, at patienterne lavede deres eget insulin, fordi stamcellerne bevarede fungerende beta celler i bugspytkirtlen.

Men kritikere foreslog, at succesen kunne have været resultatet af en "forlænget bryllupsrejseperiode" som følge af ændringer i kost og motion, der opstår, når patienterne overvåges nøje efter en transplantation.

Så forskerne gik tilbage til at lave flere tests for at finde ud af, om succesen faktisk skyldtes stamcellerne, der bevarer de insulinproducerende betaceller.

Der er tegn fra kliniske undersøgelser, at jo mere C-peptid en person med type 1-diabetes har, jo mindre alvorlige deres tilstand, og at færre fungerende beta-celler gør tilstanden værre, så det eneste de måtte bevise var, at C-peptidniveauerne Hos patienter, der ikke havde brug for insulin, var der ikke mere op.

Til dette studie overvåger Couri og kolleger løbende C-peptidniveauerne efter transplantationen af ​​alle 15 af de oprindelige patienter og en anden 8, der også modtog stamcelletransplantationer.

Dette kom til i alt 23 patienter i alderen 13 til 31 år, som havde været nyligt diagnosticeret med diabetes mellitus (type 1) i de foregående 6 uger. Alle patienterne blev behandlet på Bone Marrow Transplantation Unit af Ribeirão Preto, Ribeirão Preto, Brasilien. Tilmelding var fra november 2003 til april 2008 og opfølgningen sluttede i december 2008.

Resultaterne viste, at:

  • Over en 7 til 58 måneders opfølgning (gennemsnit var 29,8 måneder, median var 30 måneder), 20 patienter blev insulinfrie. Ingen af ​​dem havde en historie med ketoacidose, og de fik heller ikke kortikosteroider under fremstillingsfasen.
  • 12 patienter forblev insulinfri i mellem 14 og 52 måneder (gennemsnit var 31 måneder).
  • 8 patienter kom tilbage og genoptog insulin ved lav dosis.
  • I gruppen, der forblev kontinuerligt insulinfri, forblev HbA1c-niveauet lavt (under 7 procent), og C-peptidniveauerne steg betydeligt.
  • C-peptidniveauerne steg fra 225,0 (SE 75,2) ng / mL pr. 2 timer før transplantationen til 785,4 (SE 90,3) ng / mL pr. 2 timer ved 24 måneder efter transplantationen (P

  • Efter 36 måneder var AUC-niveauerne af C-peptid pr. 2 timer 728,1 (SE 144,4) ng / ml (P = 0,001).
  • I den forbigående insulinuafhængige gruppe steg gennemsnits AUC for C-peptidniveauer også fra 148,9 ng / ml pr. 2 timer før transplantation til 546,8 ng / ml pr. 2 timer ved 36 måneder og blev opretholdt efter 48 måneder.
  • I denne gruppe genvandt 2 patienter insulinafhængighed efter at have taget det antihyperglykæmiske lægemiddel sitagliptin, og deres C-peptidniveauer steg også op.
2 patienter udviklede lungebetændelse, 3 udviklet sen endokrin dysfunktion og 9 udviklet oligospermi (sædmangel). Ingen af ​​patienterne døde.

Forskerne konkluderede, at:

"Efter en gennemsnitlig opfølgning på 29,8 måneder efter autolog nonmyeloablativ HSCT hos patienter med nyligt diagnosticeret type 1 DM [diabetes mellitus] steg C-peptidniveauet signifikant, og størstedelen af ​​patienterne opnåede uafhængighed af insulin med god glykæmisk kontrol."

De tilføjede at:

"I øjeblikket forbliver autolog nonmyeloablativ HSCT den eneste behandling, der er i stand til at reversere type 1 DM hos mennesker. Randomiserede kontrollerede forsøg og yderligere biologiske undersøgelser er nødvendige for at bekræfte denne behandlings rolle ved ændring af naturhistorien for type 1 DM."

"C-peptidniveauer og insulinafhængighed efter autolog nonmyeloablativ hæmatopoietisk stamcelletransplantation i nydiagnostiseret type 1 diabetes mellitus."

Carlos E. B. Couri; Maria C. B. Oliveira; Ana B. P. L. Stracieri; Daniela A. Moraes; Fabiano Pieroni; George M. N. Barros; Maria Isabel A. Madeira; Kelen C. R. Malmegrim; Maria C. Foss-Freitas; Belinda P. Simoes; Edson Z. Martinez; Milton C. Foss; Richard K. Burt; Julio C. Voltarelli.

JAMA . 2009; 301 (15): 1573-1579.

Vol. 301 nr. 15, 15. april 2009

Kilder: Journal Abstract, Kaiser Permanente via PR Newswire.

Living life to the full with diabetes - patient story Medtronic MiniMed insulin pump (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom