Duchenne muskeldystrofi kan behandles med erektil dysfunktionsmedicin


Duchenne muskeldystrofi kan behandles med erektil dysfunktionsmedicin

Ca. 1 ud af hver 3.600 spædbørn spredt over hele verden er påvirket af Duchenne muskeldystrofi - en arvelig tilstand, der forårsager svær muskel svaghed. I øjeblikket er der ingen specifik behandling for sygdommen. Men ny forskning offentliggjort i tidsskriftet Neurologi Antyder, at visse lægemidler, der normalt er ordineret til erektil dysfunktion, kan være effektive.

Duchenne muskeldystrofi (DMD) skyldes et defekt gen for dystrofin - et protein, som hjælper med at opretholde sunde muskler. Lavt niveau eller mangel på dystrophin betyder, at musklerne mangler nitrogenoxid - et kemikalie, der signalerer blodkar til at udvide under træning, så blodgennemstrømningen kan øges.

Som følge af måden genet arves, påvirker tilstanden primært drenge og unge mænd. Sygdommens begyndelse opstår sædvanligvis før 6 år. Ud over muskeldegeneration kan tilstanden forårsage intellektuel invaliditet, kongestiv hjertesvigt eller uregelmæssig hjerterytme, ryg- og brystmisdannelser og respiratoriske lidelser.

Mange individer med DMD behandles med kortikosteroider. Denne medicin kan bidrage til at nedsætte muskel degeneration og reducere negative effekter på hjertet og lungen.

Men forskerne i denne undersøgelse, herunder Dr. Ronald G. Victor fra Cedars-Sinai Heart Institute i Los Angeles, CA, bemærker, at kortikosteroider forårsager en række bivirkninger, og mere end 75% af patienterne er ude af stand til at udholde dem.

Med dette i betragtning besluttede teamet for at afgøre, om stoffet sildenafil (Viagra) eller tadalafil (Cialis) kunne hjælpe med at behandle DMD. Begge stoffer bruges almindeligt til at behandle erektil dysfunktion og lung arteriel hypertension. De arbejder ved at slappe af blodkar, hvilket øger blodgennemstrømningen.

Narkotika forbedrede blodgennemstrømning hos drenge med DMD

For deres undersøgelse vurderede holdet 10 drenge i alderen 8 til 13 år, der havde DMD. Alle drenge tog kortikosteroider og kunne gå, selv om nogle ofte brugte en kørestol eller scooter til at hjælpe med mobilitet.

Lægemidlet sildenafil og tadalafil hjalp med at forbedre blodgennemstrømningen hos drenge med Duchenne muskeldystrofi.

Blodstrømmen i disse deltagers muskler blev målt som de udførte en håndgreb øvelse og hvornår de hvilede.

Deres blodgennemstrømning blev sammenlignet med 10 tilsvarende alderen friske drenge, hvilket bekræftede, at de med DMD havde unormal blodgennemstrømning, selv når de tog kortikosteroider.

Drenge med DMD skulle derefter tage hvert lægemiddel - sildenafil eller tadalafil - 2 uger fra hinanden. Deres blodgennemstrømning blev målt igen, da de hvilede og udførte et håndgrebstræning, og dette blev sammenlignet med blodstrømmen af ​​de 10 raske drenge.

Forskerne fandt, at drenge med DMD efter at have taget hvert lægemiddel, havde samme blodgennemgang som de raske drenge under træning. Holdet bemærker, at dette resultat var øjeblikkeligt og var mere udtalt, da lægemidlet blev givet i højere doser.

Dr. Victor bemærker, at selv om meget mere forskning skal udføres, før enten et stof kan anbefales til personer med DMD, er holdets resultater opmuntrende. "Dette er ikke en kur, men det er det første stop mod at identificere potentielle behandlinger" Tilføjer han.

Men forskerne siger, at deres undersøgelse har begrænsninger. For eksempel bemærker de, at det er ukendt, om langvarig brug af enten lægemiddel kan opretholde forbedret blodgennemstrømning.

Dr. Victor tilføjer:

Denne proof-of-concept undersøgelse omhandler heller ikke det afgørende spørgsmål om, hvorvidt genoprettelse af normal blodgennemstrømningsregulering vil bevare muskel- og langsom sygdomsprogression.

Hvis det er tilfældet, vil dette tilbyde en ny terapeutisk strategi for Duchenne muskeldystrofi, og et klinisk fase III-forsøg er blevet lanceret for at finde ud af."

Sidste år, Medical-Diag.com Rapporteret om en undersøgelse fra University of Washington, som foreslog at et stof fundet i karameliseret sukker og cola kunne hjælpe med at behandle DMD.

Utmattelse og energi - Charcot Marie Tooths sykdom (CMT) (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom