Ny lægemiddelkombination kunne forlænge livet hos patienter med cystisk fibrose


Ny lægemiddelkombination kunne forlænge livet hos patienter med cystisk fibrose

En banebrydende ny form for behandling af cystisk fibrose kan gavne næsten halvdelen af ​​patienterne med sygdommen, en undersøgelse har fundet.

Cystisk fibrose reducerer typisk lungefunktion, og produktionen af ​​tykt klæbrigt slim fører til kronisk infektion.

Et internationalt forskergruppe har vist, at en kombination af to forskellige stoffer rettet mod den mest almindelige genetiske årsag til cystisk fibrose hjalp med at forbedre lungefunktionen og reducere pulmonale eksacerbationer.

"Disse resultater repræsenterer et yderligere stort fremskridt i at finde behandlinger, som retter det grundlæggende problem ved cystisk fibrose og forbedrer livene hos patienter, der lever med tilstanden," rapporterer professor Stuart Elborn, medforfatter af undersøgelsen fra Queen's University i Belfast, Nordirland.

Cystisk fibrose er en arvelig tilstand, der forårsager celler, der producerer slim, sved og fordøjelsessaft til at udskille tykkere og mere klæbrige væsker end normalt. Disse sekretioner begrænser ofte og blokerer kanaler og rør, især i lungerne og i bugspytkirtlen, og hæmmer lungerne og fordøjelsessystemet alvorligt.

Lidelsen er en livstruende en. I lungerne reducerer tykt slim lungefunktionen og fører til kronisk infektion i bugspytkirtlen forbyder slim enzymerne fra at nå tarmene for at muliggøre fuldstændig fordøjelse af mad.

Cystisk fibrose er forårsaget af genetiske mutationer, der falder ind i seks forskellige funktionelle kategorier. Det mest almindelige terapeutiske mål for tilstanden er F508del mutationen - næsten halvdelen af ​​patienter med cystisk fibrose i USA har to kopier af denne mutation.

Et stof, ivacaftor, er godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) til behandling af en mindre almindelig cystisk fibrose-mutation, men har ikke tidligere været fundet effektiv til behandling af patienter med to kopier af F508del-mutationen.

En fase 2 undersøgelse viste imidlertid, at kombination af ivacaftor med et andet lægemiddel kaldet lumacaftor kunne være gavnligt for patienter med denne mutation. Som et resultat heraf gennemførte forskerne to fase 3 forsøg for at vurdere, hvor effektiv denne lægemiddelkombination ville være.

Undersøgelsesresultater repræsenterer 'et spændende fremskridt'

I alt 1 108 patienter med den mest almindelige form for cystisk fibrose deltog i den randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse. Deltagerne var i alderen 12 og derover og blev behandlet i 24 uger i centre over hele verden.

Forskerne fandt, at behandling med den nye lægemiddelkombination førte til en reduktion af antallet af hospitalsforløb for antibiotisk behandling, der kræves, sammen med forbedringer i vejrtrækningsresultater, vægt og livskvalitet.

Forbedringer i ernæringsstatus hos patienter med cystisk fibrose blev hypotetiseret af forskerne til at afspejle enten bedre kalorieabsorption eller en reduktion i energiforbrug, der skyldes forbedring af lungesygdomme.

"For få år siden blev ivacaftor det eneste FDA-godkendte lægemiddel til den genetiske defekt i cystisk fibrose, men det virker kun for genetiske mutationer, der findes i en lille del af patienter med cystisk fibrose," siger undersøgelsesforfatter Dr. Susanna McColley, professor Af pædiatrik på Northwestern University Feinberg School of Medicine, IL.

"Vores undersøgelse viste, at kombinationen af ​​ivacaftor med lumacaftor hjælper patienter med den mest almindelige cystiske fibrose-mutation. Dette er et spændende fremskridt."

Dr. McColley siger, at der kræves flere analyser og langsigtede data for holdet for at fastslå, om denne behandling kan ændre cystisk fibros forløb og yderligere forlænge patienters forventede levealder. I øjeblikket er den gennemsnitlige forventede levetid for patienter med sygdommen 37 år.

I sidste uge mødte FDA Lung-Allergi Drugs Advisory Committee at overveje resultaterne af undersøgelsen, offentliggjort i New England Journal of Medicine . Endelig godkendelse fra udvalget afventer endnu ikke.

Tidligere, Medical-Diag.com Rapporteret om en undersøgelse, der beskriver rollen som "mini-lunger" i cystisk fibroseforskning. Et hold ved University of Cambridge i Det Forenede Kongerige har været i stand til med succes at skabe organoid modeller i laboratoriet som en ny måde at undersøge og teste nye stoffer på.

Words at War: War Bond Drive Special / Fair Stood the Wind for France / War Criminals and Punishment (Video Medicinsk Og Professionel 2021).

Afsnit Spørgsmål På Medicin: Sygdom